近日，落户在南京江宁高新区的传奇生物自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛，获得美国FDA批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，成为中国首个自主研发并在美国上市的细胞治疗产品。
   据了解，传奇生物 （NASDAQ:LEGN）成立于2014年，由创建之初不足10人的小团队，已经发展成为一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产、商业化开发于一体的全球运营的生物医药公司。截至2021年7月，公司全球雇员已突破千人，团队规模全球领先，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵。目前与杨森已成功将核心产品CARVYKTIR推至美国FDA批准上市，并在欧洲进入药品上市审评阶段，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外，公司还有多款在研CAR-T疗法，用于血液瘤、实体瘤及其他疑难疾病的治疗。
   传奇生物CEO&CFO黄颖表示： “多发性骨髓瘤至今无法治愈，既往接受过多重治疗的患者仍然面临着预后不良和治疗选择有限。CARVYKTIR的获批对于传奇生物来说意义重大，这是我们自成立以来第一款获批上市的产品。可喜的是，对于那些需要长期无治疗间隔的患者而言，该药物有潜力成为新的有效治疗选择。”近年来，传奇生物心无旁鹜，精心研制四套治疗创新药，经过7年的时间发展成为一家全球细胞治疗领域的国际化领军企业。
   此次获批不仅表明中国新药研发达到了世界领先水平，在国际舞台展现了中国创新的强大力量，对于提振中国药企出海信心具有重要的意义，传奇生物的成功，离不开强大的研发实力，新药的研制往往是一项与时间和金钱赛跑的浩大工程，如果没有强大的创新能力做支撑，很难坚持到今天。
   该公司相关负责人说，传奇生物从创立的一开始就进行原始创新，不光是选择多发性骨髓瘤这个号称不可治愈的血液肿瘤适应症来进行开发，同时在靶点创新上，是最早进行BCMA靶点研究的企业之一，不是做仿制和改良，而是要真正作为一个创新的尝试无人区的尝试去探索的，冒了很大创新的风险来做的。公司在2017年的时候，就已经有非常成熟的数据，通过了在中国探索性临床和中美两地的多个二期的探索性研究、临床研究，现在已经是三期的临床研究。
   江宁是生物医药产业发展的主阵地，近年来，江宁药谷持续构建自主创新生态，依托江宁大学城科教资源优势，深化与中国药科大学、东南大学、南京医科大学等高校合作，打造重大科技创新平台，促进高校科技创新成果转化；强化融资、科创载体等全要素保障、全周期服务，出台 《江宁高新区存量企业赋能提升激励政策》 《江宁高新区推动楼宇经济高质量发展的扶持政策》等扶持政策，组建医药科技研发服务联盟，优化营商环境，支持企业自主创新、发展壮大。
   目前，江宁药谷已汇聚奥赛康、恒瑞医药、正大天晴等300余家生物医药领军企业和高成长型项目，集聚近万名医疗健康领域人才和创新创业者。其中，自主孵化、自主培育了一批创新型企业，涌现出全球首个获批的长效HIV融合抑制剂、全球首创iPSC来源心肌细胞注射液和智能化细胞生产平台等一批创新成果。
   当前，江宁药谷正聚焦新药创制、细胞与基因治疗、生物技术服务、高端医疗器械和医学诊断产品五大主导方向，在空间上形成了从孵化到加速再到产业化的完整空间布局，构建较为完整的人才链、创新链、产业链，全力建设生命科学产业引领区，力争在 “十四五”末进入全国生物医药产业园区前十强，打造全球医药创新高地。
(江高轩 文芳)